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04.30行业资讯

30年前,脐带血移植就不再“只适合儿童”

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您是否在网上看到这样一种说法:“脐带血量少,只适合二三十公斤的儿童使用。”

这似乎是一个不言自明的“常识”:经制备后冻存起来的脐带血造血干细胞仅有25—30ml(大约两汤勺),如此“少量的”血液怎么可能满足体重数十公斤成年患者的治疗需求?

事实上,30年前,脐带血移植就成功治疗了成人患者。

自1988年美法两国科研人员携手为一名5岁范可尼贫血患儿实施全球首例脐带血造血干细胞移植手术后,医学界持续探索将该技术应用于成人患者的可能性。


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图片一 Broxmeyer教授发布的论文



1992年,美国印第安纳大学医学院Broxmeyer教授带领科研团队对脐带血与骨髓源造血干细胞展开对比分析。研究发现,相较于骨髓造血干细胞,脐带血造血干细胞在体外培养中展现出更显著的自我更新及增殖能力。同时该研究揭示,单份脐带血样本所含造血祖/干细胞数量充足,具备满足成年患者移植需求的潜在可能。


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图片二 发表在《新英格兰医学》上的论文



1995年,法国巴黎圣安东尼医院(Hôpital St. Antoine)血液科Jean-Philippe Laporte团队利用单份脐带血(由美国纽约血液中心提供,79ml)移植成功救治了一名26岁、体重55公斤的女性慢性粒细胞白血病(CML)患者。

患者于1990年确诊为CML,1994年进入加速期,经高剂量化疗后恢复慢性期,但随后发展为急性髓性白血病(AML)。


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图片三 患者白细胞恢复情况



1995年下半年,该女性患者接受了单份脐带血造血干细胞移植治疗。术后第23天,其白细胞水平逐渐回升,中性粒细胞绝对值回升至500/μL,供体干细胞嵌合率达到100%,骨髓细胞呈中等活跃状态,证实脐带血造血干细胞已在患者体内“生根发芽”。术后第八个月随访显示,患者未发生急性移植物抗宿主病(aGvHD),已经返回工作岗位。

该案例被详细记载于《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)1996年刊的临床报告中。这位年轻女士成为全球首例成人脐带血移植治疗的里程碑式案例。

由此开始,脐带血移植不再“只适合儿童”。

在脐带血造血干细胞治疗成人患者方面,我国也紧跟其后。2000年,中国工程院院士陆道培教授率领团队在北大人民医院完成了里程碑式的治疗案例,这是国内首次采用双份脐带血造血干细胞进行移植手术。接受治疗的是一位体重达95公斤的白血病患者,术后恢复良好,目前该患者已实现日常生活与健康人群无异。

近些年,随着移植技术的不断改进,脐带血应用于成人患者的案例已经“屡见不鲜”:



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图片四 近年来越来越多的医院完成成人脐带血移植



中国科学技术大学附属第一医院(安徽省立医院)干细胞移植领域权威专家孙自敏教授2017年在接受成都电视台采访时指出,得益于预处理和移植技术的持续优化,单份脐带血现已能够成功应用于成人移植治疗,即使患者体重超过80公斤。


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图片五 孙自敏教授接受成都电视台采访



自1995年世界首例成人脐带血移植成功以来,整整30年过去了,脐带血移植早已不是儿童患者的“专利”。

关于“脐带血仅适用于儿童”的不实说法为何长期存在?这可能源于公众对前沿医学进展认知不足,或是误将造血干细胞移植治疗理解成常规输血治疗,抑或是盲目跟从未经核实的观点。





参考资料:

1.Broxmeyer, H. E., Hangoc, G., Cooper, S., Ribeiro, R. C., Graves, V., Yoder, M., Wagner, J., Vadhan-Raj, S., Benninger, L., Rubinstein, P., & Brown, E. R. (1992). Growth characteristics and expansion of human umbilical cord blood and estimation of its potential for transplantation in adults. Proceedings of the National Academy of Sciences USA, 89(19), 4109-4113.

2.Laporte, J. -P., Gorin, N. -C., Rubinstein, P., Lesage, S., Portnoi, M. -F., Barbu, V., … Najman, A. (1996). Cord-blood transplantation from an unrelated donor in an adult with chronic myelogenous leukemia. New England Journal of Medicine, 335(22), 1596–1602. https://doi.org/10.1056/NEJM199611213352104