新生儿降临人世令人欣喜，他们“与生俱来”的脐带血是一种非常宝贵的生物资源。其中蕴含的造血干细胞、免疫细胞以及间充质干细胞，构成了抵御疾病的“利器”。脐带血不仅可以用于治疗血液及免疫系统相关疾病，还能帮助“搞定”很多其他问题。

今日，让我们深入探讨这一话题。

缺氧缺血性脑病

新生儿缺氧缺血性脑病（HIE）是指在围产期窒息而导致脑的缺氧缺血性损害。HIE不仅严重威胁着新生儿的生命，并且是新生儿期后病残儿中最常见的病因之一。

图1 美国纽约医学院和杜克大学的研究论文

十多年前，美国纽约医学院、杜克大学医学院和芝加哥大学普利兹克医学院的研究人员就先后开启了“脐带血治疗HIE”的探索。研究表明，静脉输注自体脐带血治疗HIE是一种可行且安全的细胞疗法。

图2 日本的研究论文

2020年，日本的研究人员也开展了类似的研究。他们给6位患有HIE的新生儿分三次输注了自体脐带血，并配合亚低温治疗。结果发现，输注前后新生儿的生理参数和外周血参数并无差异，期间未出现不良反应。因此，研究人员认为自体脐带血输注配合亚低温治疗，对于HIE的治疗来说，是安全有效的。

脑瘫

新生儿脑瘫（CP）是指新生儿因多种原因（如感染、出血、外伤等）引起的脑实质损害，出现非进行性、中枢性运动功能障碍而发展为瘫痪的疾病。严重者伴有智力不足、肢体抽搐及视觉、听觉、语言功能障碍等表现。主要有痉挛型、混合型、强直型、共济失调型等。

图3 杜克大学的研究论文

2017年，美国杜克大学开展了一项临床二期研究，为脑瘫儿童输注自体脐带血。研究发现，当输注的脐带血细胞数超过2×107个/千克时，患儿的大脑连接性和粗大运动就会改善。

2021年，该研究团队又开展了进一步研究。他们证明了患儿同胞兄弟姐妹的脐带血（HLA部分匹配）治疗脑瘫同样安全有效。

自2017年10月起，美国杜克大学为未能参与临床研究项目的脑瘫儿童，提供了通过美国食品药品监督管理局（FDA）批准的“扩展访问计划”（即EAP）的机会，以尝试使用自体或同胞兄弟姐妹的脐带血进行脑瘫治疗。杜克大学推出的EAP项目备受瞩目，吸引了超过17,000个家庭争相申请加入等候名单。需要指出的是，该项目的服务对象不仅限于脑瘫患者，还包括HIE（缺氧缺血性脑病）、脑积水以及孤独症等状况。

在我国，深圳市儿童医院和广东省妇幼保健院均启动了利用脐带血治疗脑瘫的研究项目。研究结果表明，接受该治疗的儿童在认知理解、运动技能、社交交往及语言表达等方面均有所提升。

中山大学孙逸仙纪念医院的何展文医生及其团队正在进行一项名为《自体脐带血与脐血浆输注对脑瘫疗效性对比及安全性评估》的研究，该研究旨在为脑瘫儿童提供更佳的治疗方案。

孤独症谱系障碍

孤独症谱系障碍（自闭症），是一种广泛性发育障碍。大部分患者在儿童时期开始出现社会交往障碍、交流障碍以及明显的兴趣、刻板与重复行为方式。

图4 杜克大学的研究

2017年，杜克大学的研究团队开展了一项临床研究，研究结果揭示，输注自体脐带血后，孤独症儿童在社交互动、标准语言表达和眼神聚焦等方面均展现出显著的提升。

其他神经系统疾病

由于螺旋器毛细胞、听神经、听觉传导经路或各级神经元受损害导致的声音感受与神经冲动传递障碍造成的听力减退，临床上统称之感音神经性耳聋。

图5 北得克萨斯州大学的研究

2018年，美国的一个科研团队对11名患有不同程度神经性耳聋的儿童实施了自体脐带血静脉注射疗法。研究结果显示，该疗法对儿童是安全且有效的，并在一定程度上提升了他们的听力。

先天性脑积水，又称婴儿脑积水。

图6 斯坦福大学和杜克大学的研究论文

2015年，斯坦福大学和杜克大学的研究团队对76名患有先天性脑积水的儿童进行了自体脐带血输注。研究结果证明，重复静脉输注自体脐带血治疗先天性脑积水是安全且可行的。

多项研究与临床应用均证实，脐带血输注可降低神经功能缺损程度，其原因一方面可能为脐血单个核细胞能分化成神经元和胶质细胞，促进损伤的修复；另一方面，脐带血中的干细胞可分泌大量神经因子，促进体内中枢神经系统神经生长因子的分泌，改善机体的神经功能。

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