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08.09行业资讯

研究案例 | Autism Research:自体脐带血移植治疗孤独症安全有效!

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孤独症谱系障碍(Autism Spectrum Disorder,简称ASD),又叫孤独症。它还有一个更耳熟能详的名字——自闭症。

孤独症因其极大限制了患者的社交能力,导致心理发育、心智健全程度、语言表达等方面都受到了极大影响,部分人还因此产生了睡眠障碍等生理性问题。更为遗憾的是,孤独症的形成原因目前在医学界尚未有完全明确的结论。根据过往研究发现,或可能与遗传基因、大脑结构、环境因素等有关,因此除开常规的行为干预、言语疗法、职业疗法和药物治疗等手段,并无其他更行之有效的治疗方案。为了应对逐年上升的孤独症儿童数量,全球针对孤独症的研究一直都在紧锣密鼓地进行中,除了布美他尼、巴洛伐普坦、口服小分子螯合剂、肠道益生菌与催产素等一系列药物研究已初见成效,脐带血也在研究中逐渐崭露头角。



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2024年6月,Chui Mae Wong, Charmain Samantha Tan,Natasha Riard等人在《Autism Research》期刊上发表了一篇名为Autologous umbilical cord blood infusion for the treatment ofautism in young children: A within-subjects open label studyon safety (assessed via caregiver report) and efficacy的研究报告,旨在研究通过自体脐带血移植治疗孤独症的安全性及有效性。



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表4


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表5



研究团队术前给19名参与者进行了CGI(临床疗效总评量表)评估打分,以用于后续随访观察进行疗效比较。

通过18个月的随访观察,研究团队发现CGI-S量表所衡量的临床综合印象显著好转,其平均得分呈现统计学意义上的减少(详见表4)。与此同时,CGI-I量表评估结果显示,不仅儿童的整体状况有了持续性的积极变化,社交互动与沟通能力的提升也反映在了不断下降的平均CGI-I评分上,与之相呼应的是,限制性及重复性行为(RRB)也展现出了类似的改善动向(参见表5)。由此可见,自体脐带血单次移植对孤独症儿童而言是安全且可承受的治疗手段。

尽管目前自体脐带血移植在孤独症治疗上仍处于科学研究阶段,但它无疑强调了脐带血所蕴含的巨大潜力与广泛的应用前景,随着研究的深入,未来将会揭晓更多积极的成果,为孤独症患者及其家庭带来前所未有的希望与转机。


关于孤独症

我们对孤独症的印象是什么?

相信大部分人对孤独症患者的第一印象应该是“不爱说话”,甚至会让你感受到冷漠与无情。可实际上,他们并非“不正常”,只是与我们有些“不一样”。作为一种不幸罹患精神类疾病的心智障碍群体,孤独症患者还会在行为交流、建立友谊、理解和表达情感上遇到困难。同时,他们可能对特定实物展现出极强的兴趣或高度重复的行为动作,对环境变化也有着强烈的反应(大多是反抗或排斥)。

他们,也许比我们想象得更敏感,却难以表达。



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根据世界卫生组织(WHO)2023年11月15日的一份有关孤独症的全球性报告显示,全球每100名儿童中就有1名身患孤独症,患病率已高达1%,在美国、日本等发达国家中更有逐年走高的趋势。

在中国,孤独症群体也在逐渐增大。据中国残疾人联合会发布的过往调查数据显示,中国残疾人总人数约为8500万,其中孤独症患者数量超过1300万,并且这一数字正以每年约20万的速度递增,使之成为精神残疾类别中患病率最高的疾病。在儿童中,孤独症的患病率达到了约1/36的比例,即每36名孩子中有1名患孤独症。


孤独症的早期倾向有哪些?

1.社交互动障碍

(1)避免眼神接触

(2)难以理解或使用非言语交流,如肢体语言、面部表情

(3)对同龄人缺乏兴趣或不会主动发起或维持社交

(4)难以理解对话的内容概念

2.沟通困难

(1)语言发展延迟,可能完全不说话或说话晚

(2)语言使用刻板或重复,如重复他人的话语(模仿言语)或电视广告语

(3)难以维持交谈或使用语言进行社交互动

3.受限、重复的行为、兴趣或活动

(1)强烈坚持特定的日常常规或仪式化行为

(2)对玩具、对象有异常的玩法,如排列玩具而非玩弄

(3)有强烈的特殊兴趣,且关注点非常局限

(4)反复进行同一动作,如手部挥动、摇晃身体

4.感官敏感性异常

(1)对声音、光线、触感等有异常的敏感或无反应

(2)可能会对某些质地的食物或衣物极度排斥

5. 认知和适应性行为

(1)在解决问题、灵活思考方面可能存在一定的障碍

(2)日常生活中的适应性技能,如穿衣、个人卫生,可能发展缓慢


孤独症的早期干预手段有哪些?

1.及时观察与记录

细心观察孩子的行为表现,特别是社交互动、语言沟通、兴趣及行为模式等方面。记录下你觉得与众不同的行为,这将有助于专业人士评估。

2.专业评估

联系儿科医生或直接寻找发育行为儿科专家、儿童精神科医生进行专业评估。他们可能会推荐进行自闭症筛查工具的测试,如ADOS(自闭症诊断观察时间表)或ADI-R(自闭症诊断访谈-修订版)。

3.获取确诊

一旦评估完成,根据结果可能获得正式的诊断。确诊不仅有助于了解孩子的具体情况,还能为家庭争取到更多的资源和支持。

4.制定个性化干预计划

依据评估结果,与专业人士合作制定适合孩子的早期干预计划。这通常包括行为疗法、语言和职业治疗等。

5.寻求支持

加入自闭症家庭自发形成的组织或团体,与其他经历相似挑战的家庭建立联系。这些社群可以提供情感支持、实用建议和最新资讯。





参考文献:

[1]Wong,C. M.,Tan,C.S.,Riard,N.,Padmini,Y.S.,Daniel,L.M.,Prasath,A., Tan,Ah.M.,Tan,T.C.,Sultana,R.,&Lam,J.C.M.(2024).Autologous umbilical cord blood infusion for the treatment of autism in young children: A within-subjects open label study on safety(assessed via caregiver report)and efficacy.Autism Research,1–14. https://doi.org/10.1002/aur.3187

[2]Hirai,T.,Umeda,N.,Harada,T.,Okumura,A.,Nakayasu,C.,Ohto-Nakanishi, T.,Tsuchiya,K.J.,Nishimura,T.and Matsuzaki,H.(2024),Arachidonic acid-derived dihydroxy fatty acids in neonatal cord blood relate symptoms of autism spectrum disorders and social adaptive functioning: Hamamatsu Birth Cohort for Mothers and Children(HBC Study).Psychiatry Clin. Neurosci.https://doi.org/10.1111/pcn.13710

[3]中华人民共和国中央人民政府.(2022,September 23).国家卫生健康委办公厅关于印发0~6岁儿童孤独症筛查干预服务规范(试行)的通知. https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/2022-09/23/content_5711379.htm

[4]世界卫生组织.(2023).自闭症谱系障碍.[引自https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/autism-spectrum-disorders]