近期，一项为期一年的新研究显示，脐带血结合促红细胞生成素（EPO）在治疗脑瘫儿童方面取得了显著成效。

该研究发现，与单独使用EPO相比，脐带血与EPO的联合治疗更有效，并且效果可能持续长达两年，特别是在重度功能障碍的患者中。此外，更多的细胞量可能会带来更好的治疗效果。

这一发现为脑瘫治疗提供了新的希望。

近年来，在脑瘫的国内外研究中，干细胞治疗得到了广泛关注，并取得了一些鼓舞人心的成果。

近日，韩国研究团队完成了一项脐带血治疗脑瘫的随机安慰剂对照试验。

这项研究是此前一项试验的扩展，前一项研究接受一次治疗并随访一年。而此次研究再次接受一次脐带血治疗，随访一年。

76名患儿同意参加这项延长研究，其中69人完成随访。

研究中，参与者在接受治疗后的不同时间点进行了功能评估，包括GMFM-66、GMPM和BSID-II量表的得分。

结果显示，大多数参与者在治疗后的评估中得分有所提高，尤其是在T21和T27的时间点。然而，第二个治疗阶段的得分提升幅度小于第一个阶段，可能提示越早治疗越好。

此外，研究还比较了接受一次和两次脐带血细胞移植患者的恢复情况。

结果表明，接受两次移植的患者（A组和B组）在GMFM-66评分上的改善，比只接受一次移植的患者（C组和D组）更显著。

这表明多次移植可能对患者的恢复更有益。

而进一步对病情严重程度不同的亚组进行比较后，研究者有了一些重要的发现。

在41名患有严重功能障碍的儿童中，与D组相比，A组在从治疗开始到T18期间的运动功能改善（GMPM）更为显著（p < 0.05）。

当考虑到基线能力，使用GMPM的变化率进行调整后，A组在从治疗开始到T18以及到最后一次随访（T27）期间，比D组表现出了更大的改善（p < 0.05）。

这项研究再次强调了细胞数量在脐带血治疗中的重要性，与之前的多项研究结论一致。

研究者发现，在接受较高总有核细胞（TNC）治疗组（35名患者）中，无论是在GMFM（运动功能测量）还是BSID-II（儿童发展评估）的运动评分方面，都比低TNC组（34名患者）表现出更大的提升。

与最初的预期不同，研究者发现多次剂量的脐带血治疗并未显示出明显的累积临床效果。

尽管在GMFM-66评分和其变化率上，脐带血治疗组相比对照组似乎有更好的改善趋势，但这种差异在统计学上并不显著。

研究者推测，这可能与两次输注间隔时间过长有关，接近15个月。在其他多剂量治疗试验中，治疗间隔通常要短得多。

例如，中国的两项研究都进行了多次脐带血间充质干细胞输注。其中一项每天输注两次，共计八次；另一项则在一周内完成了四次输注。此外，还有一项研究最长间隔6-12个月，但前两次输注的间隔也在三周以内。

总的来说，在治疗脑瘫患者时，使用脐带血与促红细胞生成素（EPO）联合治疗可能更为有效。

研究者同时认为，要验证更短间隔的多次剂量治疗的效果，还需要进行更多的研究。

这个韩国团队来自CHA 盆唐医疗中心康复科，其领军人物是CHA 医科大学金敏英教授，她2022年当选为韩国医学领域最高学术机构——韩国国家医学科学院院士。

据报道，金敏英教授完成了「世界第一例脐带血治疗脑瘫」。

不过，可能由于文献发表的时间差，这个「世界首例」还有争议。

2013年的《移植病例报告》期刊上发表了一个案例，一位两岁半的德国男孩在2009年1月接受了自体脐带血治疗，并在接下来的三年里经历了令人难以置信的恢复。

而在韩国这边，金敏英教授是在2009年9月开始对两名脑瘫患儿进行治疗。

从文献发表时间上看，德国的案例报道发表在2013年5月，韩国的临床试验发表在2013年3月。

其实，双方能够如此默契，可能还要归功于2004年发表在《Blood》上的一篇文章。

阳明大学陈天雄教授等人首次在脐带血中分离鉴定出了多能间充质干细胞。由于间充质干细胞在再生医学中的应用前景当时已经被广泛看好，脐带血由此也迈入了再生医学的领域。

20年后的今天，脐带血等干细胞在脑瘫中的应用已经越来越普遍，其作用得到广泛验证。科研工作者不仅观察到一些确切的治疗效果，也在探索脐带血治疗脑瘫的作用机制。

随着科技的进步、再生医学的发展，脐带血治疗有望更加安全有效，为脑瘫患者带来希望。

来源：成体干细胞国家地方实验室

撰文：观Sir

排版：时光深巷

题图：AIGC