编者荐语：

脑瘫的治疗和管理通常需要多学科的方法，包括物理治疗、职业治疗、言语治疗以及必要时的药物和手术干预。

最近，来自澳大利亚悉尼大学脑瘫联盟研究所的Megan Finch-Edmondson博士分享了一篇即将发表的研究报告。这篇报告是对全球11项脐带血治疗脑瘫研究的深入分析，采用了个体参与者数据荟萃分析（IPDMA）的方法。

研究结果显示，在治疗后的6个月内，接受脐带血治疗的患者在GMFM-66评分上明显优于未接受此治疗的对照组，这表明治疗效果显著（p=0.027）。此外，数据还表明，使用更高剂量的细胞治疗能产生更好的效果（p=0.005）。

近年来，Megan博士专注于使用干细胞来改善有脑瘫风险的儿童或已经患有脑瘫的患者的治疗效果。

什么是脑瘫？

脑瘫（脑性瘫痪）是一种影响个人运动和姿势的疾病群，通常是由于在发育过程中大脑受到的损伤所导致的。这种损伤通常发生在出生前、出生时或出生后不久。

脑瘫也是一种终身疾病，其症状可能包括行走、平衡和运动控制的困难，以及吃饭、吞咽、说话或协调眼动等方面的障碍。此外，脑瘫患者可能还会经历其他障碍或共发症，如癫痫、行为障碍或视听障碍。这些额外的挑战可能进一步影响患者的日常生活和生活质量。

脑瘫的治疗和管理通常需要多学科的方法，包括物理治疗、职业治疗、言语治疗以及必要时的药物和手术干预。

脑瘫的现有疗法

目前，有许多方法可以帮助脑瘫患者提高他们的日常生活技能，并减轻症状。这些方法包括各种康复治疗，比如物理治疗、职业治疗和语言治疗。还有一些医疗手段，如肉毒杆菌素注射、服用特定药物或通过脊髓注射药物，以及手术来帮助放松肌肉和减少肌肉紧张。

但是，目前还没有能直接修复大脑损伤的治疗方法，所以这些干预主要是为了帮助患者更好地生活和提高生活质量。

为何选择细胞疗法？

脐带血作为治疗脑瘫的一种细胞疗法，引起了广泛关注。这是因为脐带血中含有多种干细胞和祖细胞，这些细胞在实验室研究中显示出对大脑损伤有益的效果。

它们能够减少炎症，防止细胞死亡，并帮助修复受损的大脑。这主要是通过释放一些特殊的细胞因子来实现的，这些因子像是给大脑提供营养。这种治疗可能有助于减轻大脑损伤的程度，或者改善大脑内部的神经连接。

脑瘫的脐带血治疗

大约20年前，人们开始报道使用脐带血来治疗脑瘫。2010年，有一篇研究报告了140名脑瘫儿童在2004年到2009年间接受了自己的脐带血治疗。从那时起，进行了很多类似的研究。

2016年的一项综述研究得出结论，与仅进行康复治疗相比，脐带血治疗在改善运动功能方面更安全、更有效。到了2021年，一项总结性的研究发现，近800名脑瘫患者在各种临床试验中接受了脐带血治疗，其中包括六项较大规模的随机对照试验。

个体参与者数据元分析

最近，随着一些重要的大型研究的发布，脑瘫联盟研究所的科学家们认为，现在是时候开展一种特殊分析——个体参与者数据元分析（IPDMA）。IPDMA是一种详细的研究方法，它直接从每个研究中收集每位参与者的具体数据。然后，这些数据被重新整合和分析，以回答更多的问题。

研究人员主要关注脐带血治疗对脑瘫患者运动功能的影响，特别是想了解脐带血治疗的总体效果，以及不同剂量的脐带血细胞对改善效果的影响。

令人鼓舞的是，这项初步的IPDMA研究表明，与对照组相比，脐带血治疗可以改善脑瘫儿童的粗大运动技能，而且更高的细胞剂量可能是有益的，数据显示了6个月随访时间点的情况。

目前，研究团队正在进行更多的分析，包括检查更长时间的效果，以及寻找哪些因素可能影响治疗效果。

这项研究是国际上许多研究团队合作的成果，其发现有望指导未来的试验，并帮助确定如何最好地使用脐带血，以便为脑瘫儿童带来最佳的治疗效果。这项研究完整的结果预计将在明年公布。

参与研究机构：

悉尼大学脑性瘫痪联盟研究所

伊朗德黑兰医学科学大学儿童医疗中心

美国麦戈文医学院，德克萨斯健康科学中心

墨尔本大学墨尔本皇家儿童医院墨尔本儿童研究所

韩国CHA分院医疗中心，CHA大学医学院

美国杜克大学医学院马库斯细胞治疗中心

伊朗德黑兰的罗亚斯干细胞技术公司

悉尼大学医学与健康学院

来源：成体干细胞国家地方实验室

参考文献：

References Novak I, Morgan C, Fahey M, Finch-Edmondson M, Galea C, Hines A, et al. State of the Evidence Traffic Lights 2019: Systematic Review of Interventions for Preventing and Treating Children with Cerebral Palsy. Current Neurology and Neuroscience Reports. 2020;20(2):3.

Nguyen T, Purcell E, Smith MJ, Penny TR, Paton MCB, Zhou L, et al. Umbilical Cord Blood-Derived Cell Therapy for Perinatal Brain Injury: A Systematic Review & Meta-Analysis of Preclinical Studies. International Journal of Molecular Sciences. 2023;24(5):4351.

Sun J, Allison J, McLaughlin C, Sledge L, Waters-Pick B, Wease S, et al. Differences in quality between privately and publicly banked umbilical cord blood units: a pilot study of autologous cord blood infusion in children with acquired neurologic disorders. Transfusion. 2010;50(9):1980-7.

Paton MCB, Finch-Edmondson M, Fahey MC, London J, Badawi N, Novak I. Fifteen years of human research using stem cells for cerebral palsy: A review of the research landscape. J Paediatr Child Health. 2021;57(2):295-6.

Novak I, Walker K, Hunt RW, Wallace EM, Fahey M, Badawi N. Concise Review: Stem Cell Interventions for People With Cerebral Palsy: Systematic Review With Meta-Analysis. Stem Cells Translational Medicine. 2016;5(8):1014-25.

Finch-Edmondson M, Paton M, Webb A, Ashrafi M, Blatch-Williams R, Cox J, Charles, et al. Abstract 5 Umbilical Cord Blood Treatment to Improve Gross Motor Function in Individuals with Cerebral Palsy: Results from an Individual Participant Data Meta-Analysis. Stem Cells Translational Medicine. 2023;12(Supplement_1):S6-S.