7月3日上午10点左右,深圳市儿童医院康复科里,快8岁的苗苗躺在病床上,死死地盯着一袋“鲜血”缓缓流入自己的体内,眼神流露出紧张、不安的表情,护士和妈妈则站在一旁,不停地安慰、鼓励着他。
其实,这袋“鲜血”非常特殊,是苗苗自己的脐带血,出生的时候就被保存在四川省脐带血造血干细胞库里。“本来想给家人们留一个健康保障,没想到他自己用上了。”苗苗的妈妈赵女士说。
苗苗自己的脐带血回输到他的体内
“这位小朋友一岁多的时候,家长就发现他不怎么搭理人,”据深圳市儿童医院康复科曹建国主任介绍,原来,苗苗是一位“来自星星的孩子”,很小的时候就被确诊为患有孤独症谱系障碍,在老家经过几年的康复训练,病情稍稍有了起色,目前仍然表现为不喜欢与人交往、对视差、理解与表达能力差、智力发育迟缓等症状。
赵女士从新闻中得知深圳市儿童医院在开展脐带血治疗脑性瘫痪、孤独症谱系障碍和精神发育迟缓的研究,便不远千里来求医,希望让苗苗的病情得到改善。
深圳市儿童医院康复科曹建国主任
据了解,孤独症谱系障碍又称孤独症或自闭症,是广泛性发育障碍的代表性疾病,1943年被美国医生报道,最早是一种罕见病。
“但是,目前孤独症谱系障碍发病率呈上升趋势,美国CDC(美国疾控中心)最新的数据显示,美国儿童孤独症患病率上升至2.76% ,比例为达1:36,每36个孩子里就有1个被确诊为谱系障碍,”曹建国主任说,我国儿童孤独症谱系障碍患病率大约为7‰。
据曹建国主任介绍,目前尚不清楚孤独症谱系障碍的病因,可能与遗传、环境等因素有关。如同卵双胞胎中,如果一个孩子患有孤独症,另一个孩子的患病率约为36%到95%;在异卵双胞胎中,如果一个孩子患有孤独症,那么另一个孩子大约有31% 的时间受到影响。如果家族中有孤独症谱系障碍患者,孩子患病的概率也会增高。同时,感染、早期受到刺激、过早接触电子产品等环境因素也与孤独症谱系障碍有关。
“社交互动缺陷,如不能与人很好地交流,兴趣狭窄,如只喜欢那么几样简单的东西,就是孤独症谱系障碍的核心症状,”曹建国主任说,症状还有刻板行为,如玩具摆放整齐,如果给他换一种摆放方式,孩子就会哭闹,除此以外孤独症谱系障碍儿童智力发育落后,语言表达能力差等问题。孤独症谱系障碍患者难以融入社会,需要尽早进行治疗。
曹建国主任与苗苗交流
据了解,孤独症谱系障碍目前的治疗方式以教育、行为干预为主,但是效果有限。正因为如此,国内外都在探索新的治疗方式。
在美国,杜克大学的Kurzberg教授带领的团队从2015年就开始了使用自体、同胞和非血缘脐带血治疗孤独症谱系障碍的研究,并取得了一定成果,研究发现患者脑内神经网络和神经连接有了改善,互动和认知能力有了提升;此外,俄罗斯也有脐带血治疗孤独症谱系障碍研究的报道。
脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并断离后残留在脐带和胎盘中的血液,这种血液中含有丰富的造血干细胞,是造血干细胞三大来源之一。根据国家卫生健康委发布的《国家限制类技术临床应用管理规范(2022年版)》,脐带血造血干细胞现已用于包括再生障碍性贫血、地中海贫血、淋巴瘤及白血病等多种疾病的移植治疗。
由于脐带血中含有多种干细胞、免疫细胞和细胞因子,近些年,脐带血也被广泛应用于再生医学领域和免疫细胞治疗领域的研究。
“目前,深圳市儿童医院已经有16例脐带血治疗孤独症的研究,其中13例使用的是自体脐带血,”曹建国主任说,目前的研究已经证明这种治疗方式是安全的,没有太严重的不良反应,部分患者在认知、行为能力等方面得到了改善。
四川省脐带血造血干细胞库工作人员为苗苗复苏脐带血
曹建国主任认为,与成熟的脐带血造血干细胞移植领域不同,脐带血在再生领域方面,如治疗孤独症谱系障碍,仍处于研究探索阶段,作用机理有可能与脐带血富含众多的干细胞有关,这些干细胞同样能自我复制和分化,释放出来的某些细胞因子具有抗炎症作用,其他某些营养物质能起到营养脑神经的作用,促进脑神经、脑肠轴发育。
在这种研究性治疗中,由于自存的脐带血是患者自己的脐带血,具有不需要进行HLA配型、随取随用等独特优势。四川省脐带血造血干细胞库在赵女士办理完出库相关手续后,便将脐带血空运至深圳市儿童医院,按时送到了苗苗的身边,为他完成自体脐带血回输,助他“不再孤独”。
来源:封面新闻