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09.21行业资讯

罕见遗传病儿童被治愈,研究发现:脐带血很有效

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一项迄今同类研究中最大规模研究显示:脐带血能治愈儿童罕见遗传病。

匹兹堡大学医学中心匹兹堡儿童医院的Paul Szabolcs博士领导这项研究,并发表在《Blood Advances》上,题目为“Reduced-intensity single-unit unrelated cord blood transplant with optional immune boost for nonmalignant disorders”。

研究证实:脐带血造血干细胞移植,成功治愈了44名儿童。

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研究对象是44名出生时就身患各种非癌症遗传疾病的儿童

他们饱受疾病折磨,有些病症甚至异常凶险,随时有夺取生命的可能性。如何救治才最为有效呢?

Paul Szabolcs博士领导的研究小组,尝试通过造血干细胞移植治愈或缓解症状。

造血干细胞一般分为3种来源:骨髓、外周血、脐带血。

脐带血造血干细胞走入他们的视野,并且决定选择它。

为什么?

因为来源易得并且不需要供体和受体有匹配的免疫图谱。

医护从刚出生健康婴儿的脐带和胎盘中获得脐带血,并冷冻储存。

研究人员将脐带血复苏,为参与者进行静脉注射。

结果如何?

惊喜地发现,比起其他治疗,脐带血输注后并发症相对较轻,远低于先前研究。

安全有效地治疗了44名罕见遗传疾病儿童,包括镰刀形红细胞贫血症、地中海贫血、亨特综合征、克拉贝病,异染性脑白质营养不良和一系列免疫缺陷。


有多牛?哪怕是最为凶险的脑白质营养不良,也成功攻克

在研究的多种疾病中,最常见的代谢紊乱是脑白质营养不良,这种病有多凶残呢?

出现症状后几年内,就会致命,因为患病儿童体内酶功能异常,导致有害毒素积聚。严重威胁儿童健康。

短短几年就耗尽生命,实在是太可怕。

脐带血可以攻克它吗?

在这项研究中,超过90%的有症状脑白质营养不良患者,在接受脐带血治疗3年后仍然活着。

并且,已经表现出神经发育迟缓症状的儿童。在接受脐带血一年内,所有人的酶水平都恢复正常,并且神经功能衰退显示出停止。

研究非常成功,脐带血成功治愈了多种儿童罕见遗传病。

既然名叫“脐带血”,我们不难想象,这份珍贵血液来源于“脐带”。


脐带血在孩子出生时采集,富含丰富的造血干细胞

脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液,富含干细胞,这些细胞可进一步分化为各种组织细胞,从而在组织修复等方面发挥积极作用。

就像Paul Szabolcs博士选中了脐带血来源的造血干细胞,它具有干细胞纯净、再生能力强、细胞活性高、移植后排斥反应发生程度轻等优点,而且是实物储存,随时取用,可以为患者赢得宝贵的治疗时间。


无论是临床研究,还是医院实例,都生动展示出:脐带血在治疗某些疾病上的巨大价值。一些难以攻克的疾病通过脐带血得到救治,应运产生的新技术,为医学带来勃勃生机。

比如:

《遂宁日报》报道,19年3月,一位遂宁妈妈无偿捐献的脐带血造血干细胞,成功拯救黑龙江一名7岁白血病患儿。

《四川新闻网》报道,16年4月,乐山市妇幼保健院诞生的男婴采集了脐带血,2年后,让陌生患者获重生。

《封面新闻》报道,19年6月,资阳3岁弟弟浩浩的脐带血,成功救治了身患地中海贫血症哥哥。

.....实在太多。

案例真切展示着,脐带血不遗余力地治病救人,一场场生命接力,让人动容又窝心。


脐带血已用于11大类,80余种疾病的治疗

美国纽约血液中心(NYBC)的统计数据显示,世界范围内,脐带血已用于白血病、代谢疾病、淋巴瘤、神经系统疾病等80多种疾病的治疗。


如果你要为孩子储存脐带血,必须选择正规机构

对于家庭保障意识较强,有一定经济能力的爸爸妈妈,在孕期,考虑是否将脐带血这份珍贵资源保存,也成为一个热门话题。

生产时,医护会将残留在脐带中的脐带血保存,经过检测处理后在零下196度液氮中长期储存,万一日后有使用之需,比如,仅仅是比如,罹患某些重大疾病,再取出来交由医生使用。

使用时,医院只接受整个机构提供的脐带血。

在全国范围内,有执业执照的脐血库只有7家。分别是:北京、天津、上海、浙江、广东、四川、山东。