近期,来自四川江油的2岁女童小岚接受自体脐带血回输治疗脑瘫的新闻报道受到了人们的广泛关注。事实上,国内外已有大量的干细胞治疗脑瘫的研究,脐带血因其具有独特的治疗优势而备受关注。最近,河南省红十字血液中心和郑州大学第一附属医院的研究人员观察了脐带血间充质干细胞移植治疗痉挛性脑性瘫痪的临床疗效,并将研究成果发表在《中国输血杂志》上。
痉挛性脑性瘫痪是以肌紧张亢进、运动功能障碍为主要特征的脑性瘫痪,一般新生儿窒息和低体重初生儿易患。目前主要的治疗方法是封闭疗法、运动发育疗法、理学疗法和药物治疗,疗程长,见效慢。
间充质干细胞是干细胞家族的重要成员,具有多向分化潜能,造血支持和促进干细胞植入、免疫调控、自我修复等特点。脑瘫患者中枢神经系统损伤后的自身修复能力相当有限,脐带血间充质干细胞则可以通过修复受损神经细胞,释放神经营养物质等方面发挥治疗作用。研究表明,通过脐带血间充质干细胞移植可以保护受损神经元,减少神经元的死亡,促进神经元再生,修复受损神经通路和突触连接,对神经系统,运动系统的恢复起到一定作用。有学者从冻存的脐带血中分离培养出成纤维细胞样克隆,这些细胞在神经细胞诱导介质中经诱导,呈现神经细胞样形态,表达神经细胞的特异性表型,提示冻存的脐带血可用作神经前体细胞的替代来源。
在这项临床研究中,研究人员选取了20例痉挛性脑性瘫痪患儿,随机分为治疗组(12例)和对照组(8例)。2组患儿均接受痉挛性脑性瘫痪的常规药物治疗和护理,治疗组患儿在此基础上经静脉途径注射50mL脐带血间充质干细胞,7天注射1次,4次为1疗程。
在双盲条件下,由2名经专业培训的医师于治疗前后采用改良的Ashworth量表(MAS)、脑性瘫痪综合功能评分量表、粗大运动功能测试量表(GMFM)评估患儿的运动功能,分别评价2组患者的痉挛程度、步行能力及残疾水平。
研究人员分别于治疗前后进行安全性指标检测及脑瘫综合功能评定表和GMFM评分,结果显示治疗组显著改善,且疗效显著优于Vojta运动疗法,脐带血间充质干细胞对于治疗重症脑瘫是安全的,且有一定疗效,特别是在短期内改善患儿肌张力和运动功能方面,疗效显著。
脐带血因含有造血干细胞而极具价值。1974年,丹麦科学家Knudtzon首先发现了脐带血中含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞;1988年,法国医生Gluckman等完成了世界上首例脐带血造血干细胞移植手术,成功治疗了一位范可尼氏贫血患儿;1989年,美国学者Broxmeyer博士在《美国国家科学院学报》表明了脐带血和骨髓有相似的属性,建议将脐带血作为替代骨髓移植的可选择性来源,开启了脐带血临床研究和应用的新道路。
随着对脐带血研究的不断深入,其应用也迅速从移植领域扩展到再生医学领域。
脐带血不仅富含造血干细胞,还是间充质干细胞的重要来源,且具有收集比骨髓和胚胎干细胞容易,经济方便,保存时间长,受胎盘屏障保护,其成分受病毒和细菌污染的概率降低等独特的优势,目前已被广泛应用于脑血管疾病、神经退行性疾病、脊髓损伤、儿童神经变性疾病等再生医学领域的临床研究中,应用前景不可估量。