近期，美国专门从事癌症及致命传染病研究的弗雷德·哈金森癌症研究中心（Fred Hutchinson Cancer Research Center）获得联邦政府的一笔拨款，即将开展一项为小部分体质较差的血液系统恶性肿瘤患者实施异体脐带血移植的临床试验，值得注意的是，这部分患者同时患有艾滋病。

脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液，富含造血干细胞胞，对于无法在亲属或骨髓库中找到合适骨髓配型的患者而言，是另一个挽救生命的机会。脐带血移植对于许多晚期血液疾病是一种潜在治疗方法，其捐赠者的健康造血干细胞可以修复患者受损的免疫系统。尽管艾滋病患者同时患上血液肿瘤的概率较低，但如果患上，目前只能进行造血干细胞移植。

接下来的3年里，10名血液肿瘤-艾滋病患者将参与到试验中。这项试验不仅为他们提供了治愈癌症的机会，也提供一个清除HIV病毒的可能性。研究小组将对全球的脐带血进行筛选，寻找携带一种天然基因突变的脐带血单位。这种脐带血单位可以阻止HIV病毒感染免疫细胞，从而不需要抗病毒药物就可抑制HIV病毒。

这项试验的灵感来源于世界上唯一一例艾滋病痊愈案例。艾滋病患者Timothy Ray Brown一直服用抗病毒药控制体内病毒数量，直到2007年才先后接受了两次造血干细胞移植。他的医生从60个匹配的供体中，选择了携带一种基因突变的供体，这种突变会影响一种名为CCR5的蛋白质。CCR5是一种分子通道，HIV可以经其进入免疫细胞。大约1％欧洲血统的人拥有这种基因突变，可有效阻断这个通道，这些幸运儿因此天生就能抵抗艾滋病毒。

正是因为移植了携带突变基因的干细胞，Brown获得了全新的免疫系统。11年后，他的艾滋病没有复发，白血病也获得了缓解。但到目前为止，还没有其他接受这种移植的患者成功维持HIV阴性，而这项试验试图复制发生在Brown身上的奇迹。

哈金森癌症研究中心脐带血项目副主任Filippo Milano博士表示，对于晚期血液肿瘤患者而言，移植可能是他们最大的希望，但携带HIV病毒的血液肿瘤患者被认为有更高的感染性，使得他们有更高的并发症风险，在许多移植中心难以获得移植资格。脐带血被证明是艾滋病-血液肿瘤患者的替代选择，因其含有不成熟的血细胞，不像成熟的细胞那样极易攻击患者自身组织。但他同时也强调，这项治疗并不是针对艾滋病，而是患有血液肿瘤的艾滋病患者。

在这项试验中，患者只会接受一份内含少量不成熟血细胞的脐带血，同时也会从Nohla Therapeutics公司获得一份实验药物产品dilanubicel。

公司创始人，哈金森癌症研究中心脐带血项目主任Colleen Delaney博士表示，这种药物产品来源于脐带血细胞，在实验室中进行扩增，然后与带基因突变的脐带血一起输注，以保护患者免受感染，直到移植的脐带血细胞有时间建立起一个功能正常的免疫系统。在试验中引入dilanubicel，可以使病人只需要一份脐带血的量。因此只需要找到一位携带天然基因突变的捐赠者，就可以提高患者在移植中寻找艾滋病毒阻断突变的可能性。

据Filippo Milano测算，全世界脐带血库大约有6500份携带抗HIV病毒基因突变的脐带血，研究小组希望能在克利夫兰脐带血中心找到几十份这样的脐带血来配合这次试验。试验同时还要求患者在全美5个癌症中心之一接受治疗，这些机构具有治疗艾滋病的专业知识。他表示，世界一流的血液病专家和艾滋病专家将一起合作开展试验。

来源：四川在线

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