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04.03行业资讯

自存脐带血是存错了地方?有图有真相要告诉你

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日前,一篇由公众号“丁香妈妈”发布的文章《脐带血关键时刻能救命,可很多家长都存错了地方》(以下简称“《脐带血》一文”)再次引发了舆论热议。然而,事实真是如此吗?


严重疾病多为遗传?95%的白血病都不是遗传

《脐带血》一文中表示,“严重疾病多为遗传”的说法,是典型的伪命题。不仅何为“严重疾病”语焉不详、含糊其辞,而且现实中,有大量实例可证,人类疾病的来源多种多样。

以白血病为例,英国医学杂志《柳叶刀》(The Lancet)1997年Greaves发表《急性白血病的病因》一文,提到急性白血病的发病原因中,仅有5%与遗传因素有关,而后天因素导致的白血病占比约95%。

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人民卫生出版社第13版的《实用内科学》(陈灏珠&林果为著)在白血病的发病机制中说明,对大多数白血病而言,不是遗传性疾病。

中山大学附属第三医院血液科主任林东军表示,如患者半岁至1岁间发病,临床医生会考虑先天遗传因素导致,而自体脐带血不能纠正自身基因缺陷,从而不能用于先天性白血病的治疗。而后天因素导致的白血病,如化学物质(装修材料中的有害物质)、放射线、病毒感染等,因自体脐带血不存在基因缺陷,则完全可以使用自体脐带血移植进行治疗。


自存脐带血活性难以保证?首例自存脐带血移植手术患者已30岁

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《脐带血》一文中提到的“自存脐带血活性难以保证”的说法也与事实不符。事实上,自1988年,一名5岁的法国男孩,用妹妹自存的脐带血成功治愈了范可尼贫血。现如今,脐带血造血干细胞的医学实践已经接近30年,自体脐带血应用也已超过了3000例。

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在第五届中国脐带血大会上,国家卫生计生委医政医管局副局长郭燕红明确表示,我国脐带血造血干细胞移植技术已经成熟并在不断发展中,并肯定了脐带血在血液病、儿童罕见病治疗领域的独特优势,在再生医学方面有较强的应用前景。

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利用自存脐带血移植治疗,我国也涌现了一大批知名的移植专家。如北京京都儿童医院血液肿瘤中心主任孙媛教授,不但完成了国内首例自体脐带血移植治疗儿童重型再生障碍性贫血,还利用自体脐带血完成了包括神经母细胞瘤等在内的多起移植手术。她同北京儿童医院血液肿瘤中心主任吴敏媛在《健康报》上发表的“自体脐带血治疗某些恶性肿瘤优势明显”一文,明确指出自体脐带血在治疗神经母细胞瘤和再生障碍性贫血方面,相比其它来源的造血干细胞,优势更加明显。

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成都军区总医院骨髓移植中心主任刘芳曾谈到自己对自存脐带血态度的转变,她说自己刚做医生时也认为自存脐带血没有必要,觉得患重症血液病与中六合彩的概率类似,就算是不幸中了,脐带血也不一定能派上用场,所以在生第一个孩子时,她没有为孩子储存脐带血。但在后来从事骨髓移植专科工作过程中,她亲眼目睹了两例自体脐带血移植和两例亲缘脐带血移植,这四例脐带血移植都非常顺利地重建了患者的造血系统。在接触到更多的造血干细胞移植病人后,一些拥有自体脐带血的患者不但在并发症、治疗费用等方面获益良多,且顺利摆脱了死神的威胁。这些真实的事例深深触动了她,也让她的观点发生了转变:自存脐带血在关键时刻的确能够挽救亲人的生命。因此在美国诞下二孩后,她就在美国保存了孩子的脐带血。

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去年,美国杜克大学医学中心取得了美国食品药品管理局(FDA)的许可,开始了一项扩大范围(Expanded Access)的临床试验。

Expanded Access也被称为同情用药(Compassionate Use)。为了满足FDA的快速准入标准,新疗法必须治疗对日常功能有重大影响的“严重病症”。此外,还包括“未得到满足的医疗需求”,这些患者缺乏有效的治疗选择。

扩大范围后,这项临床试验从原来只接纳自存脐带血的患儿扩大到18岁以内患者使用兄弟姐妹自存的脐带血参加临床试验。

这项研究性脐血疗法涉及疾病包括了自闭症、脑瘫、脑积水、语言障碍、脑缺血、溺水等,它基于杜克大学此前开展的多项临床试验,包括使用自体脐带血治疗脑瘫(NCT01147653,NCT02599207)和自闭症(NCT02847182)等,过去10年中,有超过700名患者在杜克大学使用了自体或同胞脐带血,安全性和有效性有足够保障。


自存脐带血血量有限?移植专家最有发言权

至于《脐带血》一文中提及的“自存脐带血的话只有一份血,其造血干细胞的数量非常有限,很多时候并不能满足治疗的需求。”的说法,有医学专业从业人员在接受采访时表示,该文章的这种说法也是根本不成立的。以下是我国有临床经验的知名造血干细胞移植专家对于单份脐带血能治疗多大体重的患者的实践和解答:

大约是在2003年,我们使用脐带血成功治愈白血病的病例,这名患者是位教师,当时46岁,体重86kg……到现在13年,恢复得还不错……那些只够30kg以下孩子使用的说法显然是不准确的。(山东省千佛山医院血液科主任 黄宁)

非血缘移植因为涉及排斥反应会消耗较多的细胞数,因此移植是需要植入较大数量的细胞数;而自体移植不发生排斥反应,较少的细胞数即可植入。冻存的细胞数越多,可应对的公斤体重越大。(中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任  方建培)

脐带血移植对于细胞数量的要求,因为自体脐带血没有排斥的问题,基本都可以保证植活,所以自体脐带血对细胞数量的要求和异体是不一样的。原则上,有很少的细胞数就可以达到移植标准。(北京京都儿童医院血液肿瘤中心主任  孙媛)


自存脐带血不如捐赠?还是要看自存有没有医疗价值

《脐带血》一文,最终指向一个观点:“自存脐带血不如捐赠”。而其提出的论据,居然是引用了美国很多权威机构建议将脐带血捐赠到脐带血公共库,这种提法令人苦笑不得,因为“建议将脐带血捐赠到脐带血公共库”是出于公益,以帮助他人为出发点;而“自存脐带血不如捐赠”则直指疗效——这两者之间到底有何必然的逻辑关系,令人费解。

真实情况是,美国等发达国家,由国家投入巨大资金运营公共储存库,其设立目的是为了帮助更多不具备自存脐带血条件的家庭,事实上,条件允许的家庭会选择将新生儿脐带血存储在cord bank(家庭储存库)。

实际上,美国三大自体脐血库Cord Blood Registry(CBR)、ViaCord和Cryo-Cell International的临床应用也都相当可观。

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据CBR公布的数据,1993-2016年CBR共开展390例脐带血的临床应用,其中自体应用占311例,亲缘应用(自存脐带血被父母兄弟姐妹使用)占79例。

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在这三大脐血库中,ViaCord成立时间最晚,从最近ViaCord官网上更新的数据来看,2016年以前ViaCord累计完成341例脐带血应用,2017年ViaCord完成了53例,一年就把脐带血应用总数增长了15%,也刷新了单个年度内的脐带血应用纪录,而在这53例应用当中,有39例是自体应用。

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在完整披露移植数据的自体脐血库中,ViaCord脐带血移植的存活率最高,患者一年期生存率达到88%,长期生存率(8年)达到82%。

既然脐带血有医疗价值,非议自存还有什么意义?


科学认识自存脐带血,按照家庭实际作出选择

自存脐带血和买保险有着很强的相似性,是一种防范风险的行为,以使用率的高低论英雄本身就是令人啼笑皆非的事。坐飞机事故发生率是百万分之0.18,相当于中国福利彩票头等奖的中奖概率,然而,绝大多数人都不会对购买航空意外险产生异议。

一位给孩子储存了脐带血的家长中肯地道出了脐带血保险功能:没存脐带血没出事,那是万幸;没存脐带血出了事,就是悲剧。存了脐带血没出事,那是幸福,存了脐带血出了事,那就是庆幸!丢弃脐带血有很多理由,储存脐带血只有一个理由,那就是爱!

总的来说,自存脐带血有其价值,要不要自存,则是公众在科学认知的前提下,按照家庭实际情况作出选择。



来源:四川新闻网