脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液，可用于多种疾病的治疗。近几十年来，科学家在脐带血的临床研究方面已经取得了许多进展，但在相当长一段时间里，它只是被作为一门医疗技术来对待，经过数十年发展，国际上逐渐确立了脐带血的药物属性，建立了脐带血质量控制的国际认证标准，各国也制定了相关监管体系，陆续有一些脐带血药物获得批准，为脐带血应用开辟了新的发展方向。

目前已批准上市的脐带血药物

Hemacord

　　Hemacord是纽约血液中心(New　York　Blood Center，NYBC)开发的脐带血造血干细胞制品，每单位剂量含有5.0×10＾8个有核细胞，由人脐带血来源的造血祖细胞、单核细胞、淋巴细胞和粒细胞组成，主要活性成份为表达细胞表面标志物CD34的造血祖细胞，数量不低于1.25×10＾6。该产品于2011年11月10日获得了美国FDA 核发的生物制品许可(BL 125397)，是FDA批准上市的全球首个造血干细胞药品，适用于对患有影响造血系统的疾病的患者进行造血干细胞移植，例如某些白血病、遗传性代谢和免疫系统疾病等。目前，NYBC有数千份Hemacord产品库存，可以给病人提供最佳HLA配型的产品用于移植。

HPC、DuCord及同类药物

　　继Hemacord后，美国FDA在2012年批准了两个源于脐带血造血祖细胞的药物，分别是Clinimmune实验室的HPC(BL 125391)和杜克大学医学院的DuCord(BL 125407)，两者与Hemacord适应症一致。此后，美国FDA又批准了ALLOCORD（BL 125413）、CLEVECORD（BL 125594）、HPC，Cord Blood（BL 125391）、HPC, Cord Blood –LifeSouth（BL 125432/0）和HPC, Cord Blood – Bloodworks（125585）等多个同类药物，进一步丰富了药物品种。

Cartistem

　　Cartistem是由韩国Medi-post公司研发的异基因脐带血药物，它提取最优质的脐带血间充质干细胞作为主要成分进行培养、收集和储存，加以专利技术经过14天研制成软骨干细胞，注入到关节腔后软骨干细胞经不断复制、分化、分泌生长因子、细胞因子，促进细胞生长和软骨组织再生，适用于由退行性疾病或反复性外伤引起的膝关节软骨损伤。

　　2011年Cartistem干细胞制剂获得美国FDA临床试验许可，2012年获得韩国FDA批准上市，成为全球首例治疗膝关节炎的异体干细胞制剂。目前已有4000余名患者使用Cartistem干细胞制剂进行治疗，治愈率达97.7%。

我国脐带血药品上市展望

　　在我国，国家卫计委公布的《首批允许临床应用的第三类医疗技术目录》中，明确了仅有造血干细胞是唯一获得国家许可用于临床的细胞，而脐带血作为造血干细胞来源仅用于造血干细胞移植。

　　根据2017年2月17日国家卫计委颁布的《造血干细胞移植技术管理规范(2017版)》，脐带血造血干细胞移植技术适用于以下疾病： 1、恶性疾病：急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、恶性淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤等；2、非恶性疾病：再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等。3、部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病。

　　目前，我国北京、上海、广东、山东、浙江、天津和四川七大正规脐带血库的技术完全达到国际标准，一份脐带血从采集运输、制备、检测、到最终的存储，层层关卡，流程严苛。脐带血库不仅采用国际先进的仪器、试剂和耗材，大多通过了国际权威认证。

　　国家卫计委于2015年12月1日颁布《关于开展干细胞临床研究机构备案工作的通知》，允许部分具备相关资质的机构开展干细胞临床研究，但不能收费，研究结果可以作为药物申报的资料，简化了开展干细胞临床研究的程序。

　　2016年国家卫计委和国家食品药品监督管理总局公布了首批通过干细胞临床研究备案的30家医疗机构，今年又公布了第二批通过备案的72家医疗机构。

　　11月22日，我国首个干细胞通用标准《干细胞通用要求》正式发布，为出台干细胞技术规范国家标准奠定了基础。

　　相信在各方努力下，我国的脐带血药品也终将成为现实。

来源：四川在线

链接：https://sichuan.scol.com.cn/amsc/201712/56047985.html