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11.30行业资讯

世界首例脐带血移植患者“新生”30年 现在脐血库工作

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  1988年10月,法国医生格拉克曼·伊莱恩(Elaine Gluckman)与乔安妮·库尔兹伯格(Joanne Kurtzberg)、哈尔·E·博克斯梅尔(Hal.E Broxmeyer)合作,在巴黎成功施行了世界首例脐带血移植手术。如今,29年过去了,这位接受移植手术的患儿不但健康存活,长大成人后还组建了幸福家庭。

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  29年前,5岁的美国男孩马特·法罗(Matt thew)身患范可尼氏贫血,被父母带到法国的巴黎圣路易斯医院治病。与其说治病,不如说参与一项风险很高的临床试验。虽然1974年首次报道了新生儿脐带血含有丰富的造血干细胞,但脐带血移植尚未在人类身上施行,当法罗的父母了解到这项临床试验的时候,医生曾明确表示成功率很低。

  “我的父母带我参加试验时,医生说成功率不到5%。”法罗说。然而,他的父母仍然决定抓住这次移植的救命机会,最终,三位移植专家使用法罗刚出生妹妹艾利逊(Allison)的脐带血为他做了移植。移植后,法罗情况稳定,没出现排异反应,也成为了世界上接受脐带血造血干细胞移植并获得成功的第一人。

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  法罗最近一次露面是在11月21日佛罗里达州的“AJC news ”中,“AJC news”报道了同法罗遭遇相同的一起亲缘应用的脐带血移植病例——当地一个T系急性淋巴细胞白血病患儿在接受了刚出生弟弟的脐带血移植后脱离了生命危险。

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  34岁的法罗在接受“AJC news ”的采访中表示,他现在身体健康,家庭美满,并且在奥兰多的CORD:USE 脐血库工作,为需要脐带血的患者提供储存服务和技术支持。只不过同自己接受脐带血移植时5%的成功率相比,现在的脐带血医疗技术已经十分成熟。

  “全球已有超过4万例脐带血移植,脐带血已应用于80多种疾病的治疗。” CORD:USE 脐血库总裁爱德华·金迪(Edward Guindi)博士说。

  2010年, 公共脐带血存储服务供应商 CORD:USE 脐血库宣布增设家庭脐带血库,为选择自体储存新生儿脐带血的家庭提供优质服务,家庭脐血库的领导团队由脐带血生物学、存储和移植领域的专家组成,其中就包括了1988年为法罗进行首例脐带血移植的三位脐带血移植先驱。

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  三位移植先驱中最为活跃的是乔安妮·库尔兹伯格教授。

  在首例脐带血移植后近三十年的时间里,库尔兹伯格教授在杜克大学建立了一个世界闻名的治疗儿童癌症、血液疾病、免疫缺陷、血红蛋白疾病和遗传性代谢疾病的朱利安罗伯逊(Julian Robertson)细胞和移植治疗中心,并在自体和异体脐带血治疗脑瘫和自闭症等神经系统疾病方面已积累了超过700例的临床试验实践。

  近期,美国食品药品管理局(FDA)批准由她主导的一项扩大范围(Expanded Access)的脐带血临床试验,有望为更多神经系统疾病患者提供研究性的脐带血疗法。

  谈及世界首例脐带血移植的感受时,库尔兹伯格感触颇深:“非常的满足,我并不会把自己看成他的第二母亲,也不希望他说,能活下来成家立业多亏了你等类似的话。但我非常高兴,现代的科学能够为过去视为绝望的情况提供新的解决办法。”



来源:四川在线

链接:https://sichuan.scol.com.cn/amsc/201711/56036480.html